统计学实验设计ppt课件.ppt
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1、实验设计,实验设计(design of experiment, DOE)顺利进行科学研究和数据统计分析的先决条件获得预期结果的重要保证 设计:专业设计:从各专业角度考虑实验的科学安排,选题、建立假说、确定研究对象和技术方法等;统计设计:从统计学的角度考虑资料搜集、整理和分析的设计。- 设计类型、样本含量、指标和分析方法,医学科学研究方法:(1)观察性研究 (observational study)又称 非实验性研究(non-experimental study)或 对比研究(comparative study) - 非随机化对比研究。以客观、真实的观察为依据,对观察结果进行描述和对比分析;不能
2、人为施加干预措施(即处理因素);受试对象接受何种处理因素或同一处理因素的不同水平不是由随机化而定的。 例如,研究母乳喂养与人工喂养儿童的生长发育情况. - 观察性研究的设计属于调查设计(survey design),(2)实验性研究 (experiment study) 指研究者能够人为给予干预措施的研究, 例如,健康教育能否预防和控制小学生意外伤害发生的研究。 随机将小学生分为实验组和对照组,实验组给予有关预防和控制意外伤害发生的健康教育措施,对照组则不给予。观察一段时间后,比较两组小学生意外伤害的发生率。 -它的设计对应于实验设计。 以下主要介绍实验设计的统计部分 包括:基本要素、基本原则
3、、常用设计方案、样本含量的估计和临床试验设计,第一节 实验设计的基本要素,其他,处理 对象 效应 其他效应,受试对象(object)处理因素(treatment)实验效应(experimental effect) 例如,研究某药对型糖尿病病人的降血糖效果。受试对象:型糖尿病病人处理因素:某药实验效应:血糖的变化值,1处理(treatment)例:药剂、手术方法、毒物(1)抓住主要处理因素(2)区分处理与非处理因素(3)处理因素必须标准化2受试对象动物的选择:种类、品系、年龄、体重、窝别、营养病例的选择:纳入标准、剔除标准3效应(effect)指标的选择:准确(accuracy);精密(prec
4、ision) 灵敏(sensitivity);特异(specificity),第二节 实验设计的基本原则,一、对照(control)目的:比较的对象;控制实验误差和系统误差同期对照(concurrent control): 在整个实验过程中,对照组和实验组应始终处于同时同地基线(baseline) 比较: 对照组设立后,应检验两组开始时的状态是否均衡。,常用对照(1) 安慰剂(或空白)对照处理组: 其他处理 对象I 效应 其他效应对照组: 其他安慰剂 对象II 效应(或空白) 其他效应,安慰剂(placebo)无药理作用的“假药”或称伪药物(dummy medication);外观(剂型、大小
5、、颜色)、重量、气味及口味等与试验药物一致。 目的: 1)克服研究者、受试对象、评价者等由于心理因素所形成的偏倚,控制安慰作用; 2)消除疾病自然进程的影响,分离出由于试验药物所引起的真正反应。 安慰剂对照的使用要慎重,应以不损害病人健康为前提。,空白对照:在实验研究中,设置空白管并同时测定,以检测本底值。在临床试验中,空白对照可用于以下两种不适用于安慰剂对照的情况:1)由于处理手段非常特殊,安慰剂盲法试验无法执行,或者执行起来非常困难。例如,试验组为放射治疗或外科手术等;2)试验药的不良反应非常特殊,以至于无法使研究者处于盲态(blindness),这时使用安慰剂对照意义不大,不如采用空白对
6、照。,(2)实验对照 例如, 赖氨酸添加实验中,实验组儿童的课间餐为加赖氨酸的面包,对照组为不加赖氨酸的面包。处理组: 其他A+B 对象I A+B效应 其他效应对照组: 其他 B 对象II B效应(或空白) 其他效应,含赖氨酸面包+非处理因素赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应,面包+非处理因素 面包效应+非处理因素效应,赖氨酸 赖氨酸效应,非处理因素 +非处理因素效应,(3)相互对照 处理组: 其他A 对象I A效应 其他效应对照组: 其他B 对象II B效应 其他效应,(4)自身对照例如,研究治疗烧伤新药,一部位用烧伤新药,另一部位用其它公认有效药物; 其他A 对象I A效应 其他效应
7、对照组: 其他B 对象II B效应(或空白) 其他效应,注意:前后对照不是同期对照。在实验中同样需要另外设立一个对照组,用处理前后效应的差值来比较实验组与对照组。,又如,研究盐酸西布曲明的减肥效果,以肥胖病人用药前的体重作对照。,(5)标准对照(standard control) 用现有标准方法或常规方法作对照。 这种对照在临床试验中用得较多,因为很多情况下不给病人任何治疗是不道德的。另外,在实验室研究中常用于某种新检验方法是否能代替传统方法的研究。 (6)历史对照 (historical control) 与本人或他人过去的研究结果作比较 - 不好!,二、随机化原则,随机化 (randomi
8、zation)目的:对付大量不可控制非处理因素的另一个重要统计学手段;对资料进行统计推断的前提 随机化应贯穿于研究设计和实施的全过程:,1)抽样的随机化:总体中每个个体都有相同机会被抽到样本中来。 保证所得样本有代表性,使实验结论具有普遍意义。 2)分组的随机化:每个受试对象被分配到各组的机会相等。 保证受试对象的其他状况在对比组间尽可能均衡,提高组间的可比性。3)实验顺序的随机化:每个受试对象先后接受处理的机会相等。 使实验顺序的影响达到均衡。,随机化方法1)抽签或掷硬币 (已过时)2)随机数(random number)随机数字表(现场用) 伪随机数(pseudo random numbe
9、r, PRN): 介于0和1之间均匀分布的数字 统计软件中的伪随机数发生器: 如果每次将种子数(seed number)设为一样,产生的伪随机数便具有重复性。 - 必须报告:用什么统计软件产生伪随机数? 种子数?,随机化实验设计方法1)完全随机化(complete randomization)步骤:编号 取随机数(与n的位数相同) 确定组别 例8-1 试将同性别、体重相近的30只动物分到A、B、C三组。(用随机数字表) 先将动物按体重编号 再从随机数字表中任一行(如第16行)最左开始连续取30个两位数字 最后将这30个两位数字分别除以3,余数0、1、2分别对应于A、B、C三组,表8-1 30只
10、动物完全随机分组的结果,2)分层随机化 (stratified randomization) 完全随机化并不能保证各组间一定达到良好的均衡性。 配对随机化(paired randomization) 以对子为“层” 区组随机化(block randomization) 以区组为“层”,例8-2 为比较四种抗癌药物(A, B, C, D)的疗效,将小白鼠体重作为分层因素,试分配处理。,三、重复原则,重复: 在相同实验条件下进行多次研究或多次观察,以提高实验的可靠性和科学性。1) 整个实验的重复 不可重复的研究是没有科学性的。2)用多个受试对象进行重复 个别-普遍? 偶然-必然? 要有足够的样本含
11、量(sample size) 3)同一受试对象的重复观察 降低实验误差 估计实验误差,第三节 常用的实验设计方案,考察单个因素的效应? 可选用 完全随机设计 配对设计 随机区组设计 交叉设计 考察多个因素的效应? 可选用 析因设计,一、完全随机设计 (completely randomized design)又称 简单随机分组设计(simple randomized design) 将同质的受试对象随机地分配到各处理组,再观察其实验效应平衡设计(balanced design) :各组样本含量相等非平衡设计(unbalanced design):各组样本含量不等,二、配对设计 (paired
12、design)将受试对象按一定条件配成对子,再将每对中的两个受试对象随机分配到不同处理组。配对依据:可能影响实验结果的主要混杂因素动物实验:窝别、性别、体重等作为配对条件临床试验:病情轻重、性别、年龄、职业等作为配对条件。,在医学科研中,配对设计主要有以下情形:1)将两个条件相同或相近的受试对象配成对子(含同一个体的两对称器官或组织),分别接受两种不同的处理。例 欲研究维生素E缺乏时对肝中维生素A含量的影响,将同种属的大白鼠按性别相同,月龄、体重相近配成对子,分别随机喂以正常饲料和维生素E缺乏饲料。2)同一受试对象(人或标本)分别接受两种不同的处理。,3)前后配对 ? - 同一受试对象接受一种
13、处理的前后若仅观察一组,则要求在处理因素施加前后的影响因素如气候、饮食、心理状态等要相同,但常常难于做到,故存在一定缺陷,现已不提倡单独使用。配对设计的优点:抽样误差较小、 实验效率较高、 所需样本含量也较小;配对设计的缺点:配对失败或配对欠佳时, 反而降低效率,三、交叉设计(cross-over design)两种处理:A和B两个阶段:I和随机分两组:先A后B;先B后A,优点:不受个体差异的影响,适用于慢性病。缺点:受试对象一旦在某一阶段退出试验,就会造成该阶段及其以后的数据缺失。注意: 1) 清除阶段(washout period)旨在消除剩余效应(carry-over effects)
14、该阶段的长短取决于药物在血清中的衰减程度,一般要求大于6-8个药物半衰期;2)盲法,以提高受试对象的依从性,避免偏倚;3)不宜用于具有自愈倾向或病程较短的疾病研究,四、随机区组设计(randomized block design) 又称随机单位组设计、随机配伍组设计。 b 个区组:很不相同 每个区组内: k个受试对象 k 个处理:有待比较 将受试对象按性质(如动物的性别、体重,病人的病情、性别、年龄等非实验因素)相同或相近者组成b个区组(或称单位组、配伍组);每个区组中的k个受试对象分别随机分配到k个处理组中去。,例9-2 为探索丹参对肢体缺血再灌注损伤的影响,将30只纯种新西兰实验用大白兔,
15、按窝别相同、体重相近划分为10个区组。每个区组3只大白兔随机采用A、B、C三种处理方案,即在松止血带前分别给予丹参2ml/kg、丹参1ml/kg、生理盐水2ml/kg;在松止血带前及松后1小时分别测定血中白蛋白含量(g/L),算出白蛋白减少量如下表9-6所示。问A、B两方案分别与C方案的处理效果是否不同?,表9-6 A、B、C三种方案处理后大白兔血中白蛋白减少量(g/L),优点:区组内有较好的同质性;容易察觉处理间的差别缺点:要求区组内受试对象数与处理数相等,五、析因设计(factorial design) 又称完全交叉分组设计 将两个或多个实验因素的各水平进行组合; 对各种可能的组合都进行实
16、验.,例9-3 某研究人员为了解升白细胞药物(A)和纯苯(B)对大鼠吞噬指数的影响,以及两者同时使用的作用。,各因素的主效应(main effect)因素间交互效应(interaction):当某一因素在各水平间变化时,另一个因素各水平的效应也相应地发生变化。,记号等水平析因设计mk :k个因素,每因素m个水平的析因设计。如三因素两水平, 记为23析因设计不等水平析因设计3253 :两个因素有3个水平,三个因素有5个水平优点:1)全面高效性 以最小的实验次数探讨各因素的主效应,同时可获得因素间的交互; 2) 通过比较各种实验组合,还能寻求最佳组合缺点: 工作量较大;统计分析复杂,第四节 样本含
17、量的估计样本含量(sample size)又称样本大小本节主要讨论假设检验时的样本含量估计。一、样本含量估计的意义 科研设计需要“重复” 样本含量过小: 所得结果未必真实 检验的功效低 样本含量过大: 实际工作困难;浪费人力、物力和时间;引入更多的混杂因素,影响数据的质量 必须正确合理地估计样本含量,用最少的经费达到要求的精度,二、影响样本含量估计的因素 1. 第一类错误概率的大小 也称检验水准 要求小,所需样本含量多; 相同,双侧检验比单侧检验所需样本含量更多。一般要求 = 0.05。 2. 第二类错误概率的大小 或检验功效(1) 要求检验功效愈大(第二类错误的概率愈小),所需样本含量多。
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