《特应性皮炎治疗药物临床试验技术指导原则》起草说明.docx

起草说明一、起草背景特应性皮炎是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，以皮肤干燥、慢性湿疹样皮损和明显瘙痒为基本特征，严重影响患者精神状态和生活质量。AD大多初发于婴儿期，1岁前发病者约占全部患者的50%,部分患者病情可以迁延到成年，但也有成年发病者。发达国家儿童AD患病率约10-25%,成人患病率约2-8%,我国AD患病率近年来增长迅速。为鼓励研发特应性皮炎治疗药物，进一步规范和指导特应性皮炎治疗药物的临床科学开发，提供可参考的技术规范,药品审评中心组织起草了特应性皮炎治疗药物临床试验技术指导原则。二、起草过程为保障本技术指导原则顺利完成，本指导原则由化药临床二部负责制定，成立了起草小组有序开展工作。本指导原则根据2项FDA发布的儿科特应性皮炎研发相关指导原则、中国特应性皮炎诊疗指南、以及在研药物的临床进展，对包括本项指导于2021年10月形成初稿，2021年12月召开专家咨询会，2022年7月4日-7月日在药审中心内部征求意见，2022年7月19日召开部门技术委员会，对指导原则进行修订完善，形成本指导原则征求意见稿。三、主要内容与说明本指导原则主体部分为三个章节。第一个章节是概述，包括了背景、目的和适用范围。主要介绍了本技术指导原则起草背景、定位，同时明确了本指导原则为建议性而非强制性，并且其中的观点是阶段性的。第二个章节是临床设计的考虑，提出根据不同年龄段人群的疾病特点以及研究药物特性，制定适当的临床研发计划。分别从早期探索试验、关键临床试验分别进行了阐述、建议。并从研究目的、整体设计、研究人群、试验周期、疗效评估、伴随治疗以及安全性考虑等试验关键要素进行了相关要求。第三个章节是儿科临床研发考虑，儿科人群为AD患病的主要人群。重点从儿科临床研发的整体考虑、研发策略，及儿科临床研究需要的PK、安全性、疗效数据的考虑提出了重点建议。同时，对儿科人群的特殊考虑，如剂型、涂抹剂量也应在临床试验中关注。四、重点考虑的问题L儿童人群的临床试验考虑儿童是特应性皮炎的主要患病人群，为了鼓励并促进特应性皮炎治疗药物，在保障安全的前提下尽早在儿科人群开展研究，指导原则从开展儿科研发的基础，以及研发时机方面提出了重点考虑。对儿科的药代研究、疗效数据考虑方面提出了相关建议与要求。2 .主要疗效终点的考量基于科学的考量，结合全球同领域药物研发设计以及监管要求进展，对关键性临床试验的主要终点提出了明确的建议，对采用共同主要终点或单一终点的，做出了具体的要求。同时也考虑到新的评估工具的开发与验证，以及随着临床需求变化，研发目标的演变，鼓励与监管机构进行疗效评估进行交流。3 .对研究人群的考虑特应性皮炎患者通常具有症状多样、病程迁延、反复发作的特点，应从临床需求和药物特点确定试验目标人群，为了能够更完善的评估药物在研究人群的疗效，指导原则从诊断标准、严重程度、病程等方面人群的选择提出了相关建议。